摘要：目的 觀察靶向治療慢性粒細(xì)胞白血病(CML)慢性期患兒的療效及安全性。方法 選取2014年1月1日-2017年12月31日在我院血液科確診為初發(fā)CML慢性期的患兒共5例。其中,男1例,女4例,中位年齡10(6~11)歲,均予以口服伊馬替尼300mg/(m^2·d)治療。定期觀察患兒臨床表現(xiàn)、外周血象和分子生物學(xué)指標(biāo)的變化,評(píng)估療效,同時(shí)記錄治療期間不良反應(yīng)發(fā)生情況。結(jié)果 5例患兒中,4例經(jīng)伊馬替尼規(guī)范治療3個(gè)月后獲得完全血液學(xué)反應(yīng)(CHR),且在治療12個(gè)月時(shí)均獲得主要分子學(xué)反應(yīng)(MMR)。1例不耐受伊馬替尼,換用達(dá)沙替尼治療1個(gè)月后獲得CHR,4個(gè)月后融合基因定量檢測(cè)達(dá)最佳療效。結(jié)論 伊馬替尼治療兒童CML慢性期早期療效確切,且不良反應(yīng)較輕,耐受性好,較為安全。達(dá)沙替尼可使CML患兒達(dá)到更快、更深層次的緩解,在不耐受伊馬替尼的情況下,可作為二線治療選擇。