摘要：轉(zhuǎn)化生長因子-β(transforming growth factor-β, TGF-β)是一組生物學(xué)活性廣泛的細(xì)胞因子,與受體結(jié)合后通過Smad與非Smad信號通路介導(dǎo)一系列的生物學(xué)反應(yīng),包括促細(xì)胞上皮-間質(zhì)轉(zhuǎn)化、促組織纖維化、促血管生成、促腫瘤的免疫逃逸、抑癌和促癌雙重作用等。由于過度活化的TGF-β及其受體所介導(dǎo)的信號通路在多種疾病如惡性腫瘤及組織纖維化的發(fā)生、發(fā)展中具有重要的病理生理學(xué)作用,一些小分子抑制劑已被開發(fā)用于阻斷該信號通路,從而為控制這些疾病提供一種新穎的治療方案。其中, TGF-β配體抑制劑吡非尼酮已成功上市用于特發(fā)性肺纖維化治療,治療腫瘤、骨髓增生異常綜合征的TGF-βI型受體激酶(ALK5)抑制劑LY2157299、EW-7197、LY3200882處于臨床Ⅰ期至Ⅲ期試驗(yàn)階段,多個其他TGF-β受體相關(guān)抑制劑如SB-431542、LY2109761、TP-0427736、IN-1130等處于臨床前研究階段。本文對以TGF-β及其受體為靶標(biāo)的小分子抑制劑的最新研究進(jìn)展進(jìn)行了綜述。